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治疗地中海贫血的新方向

2018-12-06 22:55:21

治疗地中海贫血的新方向

[AD340X300]美国费城儿童医院(The

Children’s Hospital of Philadelphia)血液学研究人员表示,他们发现一种与红血球中与血红素(hemoglobin)生成有关的基因与相关的蛋白质,藉由对于这种蛋白质功能的了解,也许可以发展出新的治疗方式,以用于对血液疾病-地中海贫血(thalassemia)的治疗。

地中海贫血是一种遗传性的疾病,也是常见的单一基因缺陷的疾病。其中乙型(beta)地中海贫血是常见的类型,估计全球约有300,000位这一类型的病患。

血红素内有甲型与乙型的球蛋白(alpha, beta globin),患有地中海贫血的病患会发生这两种球蛋白的不平衡,进而对血球产生毒性,导致地中海贫血症候群(thalassemia

symptoms)的发生,包括有生长迟缓、骨胳损伤、疲劳及皮肤溃疡等症状。

研究人员发现的这个新蛋白质,称为甲型血红素稳定蛋白(alpha

hemoglobin stabilizing protein, AHSP),这个蛋白质可以与游离态的甲型球蛋白结合,以避免游离态的甲型球蛋白产生沉淀,进而造成红血球的伤害。

小儿血液科的医生Mitchell Weiss表示,AHSP是一种护卫分子(chaperone

molecule),可以帮助其它的蛋白质进行折叠或还原(fold or unfold)为原来的结构。因此可以使游离的甲型球蛋白稳定,以避免伤害其它细胞。这项研究发表在新一其的自然(Nature)科学期刊内。

为了了解这个蛋白质的作用,研究人员将小鼠体内产生AHSP的基因剔除(knockout),结果发现当动物缺少了这个基因后,会产生类似地中海贫血的血球不正常现象。

这项研究显示开发类似AHSP作用的药物,也许对于地中海贫血的病患可以提供一项新的治疗方向。

摘自 科技之光

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